N07XX12 patisiran

Patisiran（如Onpattro）、vutrisiran（如Amvuttra）：（112/5/1、114/5/1）

1.限用於確診為衛生福利部國民健康署認定之TTR （transthyretin）家族性澱粉樣多發性神經病變（Familial Amyloidotic Polyneuropathy）之成人患者，並需同時符合下列條件者使用：
  （1）含vutrisiran成分藥品用於神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人（114/5/1）：
    Ⅰ.polyneuropathy disability [PND] stage Ⅱ、Ⅲa~Ⅲb，或
    Ⅱ.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage Ⅰ、Ⅱ。
  （2）含patisiran成分藥品用於神經病變的疾病嚴重度限於第二期的病人：
    Ⅰ.polyneuropathy disability [PND] stage Ⅲa~Ⅲb，或
    Ⅱ.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage Ⅱ。
  （3）神經傳導檢查符合多發性神經病變（114/5/1）。
  （4）臨床症狀符合肢體末端麻木、無力、感覺異常、姿勢性低血壓或其它自律神經異常的症狀（114/5/1）。
  （5）神經理學檢查符合週邊神經病變的徵候：四肢肢體末端運動及感覺異常、深部肌腱反射低下（114/5/1）。
  （6）無嚴重心衰竭症狀（定義依紐約心臟協會衰竭功能分級為第3級或第4級）。
  （7）未曾接受過肝移植。
  （8）不得與其他RNAi及TTR穩定劑合併使用於治療hATTR。
  （9）開始治療年齡未滿76歲者。
2.排除條件：以腕隧道症候群為病徵表現之TTR基因突變攜帶者。
3.需檢附下列資料，經專家小組特殊專案審查核准後使用：
  （1）符合衛生福利部國民健康署FAP罕見疾病個案通報審查標準之神經傳導/肌電圖/自律神經功能檢查報告。
  （2）臨床症狀及徵兆的病歷紀錄。
  （3）運動功能評估：10公尺行走測試 （10MWT） 錄影之影片。
4.首次申請得核准使用9個月，後續每6個月申請核准後得使用。療效評估方式及時機：
  （1）神經病變疾病嚴重度評估時機：
    Ⅰ.Patisiran或vutrisiran治療前。
    Ⅱ.治療反應的初步評估應在治療開始後9個月進行。
    Ⅲ.隨後每6個月下一劑治療前。
  （2）神經病變疾病嚴重度評估（需由提供patisiran或vutrisiran治療之醫師判定評估結果）：
    Ⅰ.polyneuropathy disability [PND] stage，或
    Ⅱ.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage。
  （3）後續每6個月申請使用需檢附：
    Ⅰ.臨床症狀及徵兆的病歷紀錄。
    Ⅱ.運動功能評估：10公尺行走測試 （10MWT） 錄影之影片。
5.停藥時機：
  若有下列任一情況，則不再給予patisiran或vutrisiran治療：
  （1）若病人在使用雙側輔具下，於5分鐘內不休息，無法獨力完成10公尺以上步行者。
  （2）需接受臨終照護（end-of-life care）者。
6.Patisiran與vutrisiran兩者限擇一給付，且不得互換。惟於114/5/1前已使用patisiran治療之病人符合續用申請者，得轉換使用vutrisiran，以一次為限（114/5/1）。